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Ataxien

Aktuelle Entwicklungen zur medikamentösen Therapie der Friedreich-Ataxie

Dr. Heike Oberpichler-Schwenk, Stuttgart

Zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren steht seit Kurzem der Wirkstoff Omaveloxolon zur Verfügung. Er aktiviert den Transkriptionsfaktor Nrf2 und bewirkt in der Folge eine Normalisierung der Mitochondrienfunktion; der genaue Wirkungsmechanismus ist noch unbekannt. Einige weitere Wirkstoffe und Gentherapien zur Behandlung der Friedreich-Ataxie befinden sich in frühen Phasen der klinischen Entwicklung.

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