Morbus Pompe

Langzeitergebnisse der Enzymersatztherapie mit Avalglucosidase alfa


Sonja Zikeli, Tübingen

In einer offenen Folgestudie der doppelblinden, randomisierten, klinischen Phase-III-Studie COMET hat ein internationales Autorenteam die Wirksamkeit und Sicherheit von Avalglucosidase alfa bei Patienten mit spätmanifester Pompe-Krankheit nach 97 Wochen evaluiert. Die in der Doppelblindphase erreichten Funktionsverbesserungen konnten im weiteren Verlauf aufrechterhalten werden.

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